- Identificar la célula de origen y la célula madre leucémica responsable de la recaída en estas leucemias.
- Mejorar la inmunoterapia con células T CAR19 para niños <2 años de edad.
- Combinar la terapia de células T CAR19 con un anticuerpo anti-TIM3 que se prevé muy eficaz en base a los estudios preclínicos preliminares.
La leucemia aguda linfoblástica B (LLA-B) es el cáncer más común en menores de 18 años. Los índices de curación en leucemias pediátricas para menores de más de 2 años de edad han mejorado mucho en los últimos años. Sin embargo, las leucemias infantiles o de lactantes siguen siendo consideradas una entidad aparte con un diagnóstico aterrador (supervivencia a los 5 años <20%). La LLA-B infantil tiene, más allá que el daño emocional a las familias, nefastas consecuencias en el desarrollo del niño debido a la toxicidad multiorgánica de los tratamientos actuales.
El grupo del Dr. Pablo Menéndez de la Fundación Josep Carreras es líder internacional en la a LLA-B infantil y acumula 20 años estudiando el origen de la leucemia en útero, las causas (etiología) y los mecanismos de la enfermedad (patogénesis). Desde hace 4 años, y motivado por la exclusión por parte de la industria farmacéutica de incluir niños menores de un año de edad en inmunoterapias con linfocitos T (terapia CAR-T), el grupo también investiga inmunoterapias dirigidas y no tóxicas para estos niños, en aras de evitar las secuelas que arrastran de por vida los supervivientes a la quimio terapia actual.
- Generar un modelo de laboratorio que reproduzca la enfermedad para poder estudiar cómo y por qué se desarrolla este tipo de leucemia.
- Identificar mecanismos que alteran la expresión génica sin mutar la estructura del DNA a través del estudio epigenético de estos niños enfermos.
Niños y niñas menores de 2 años con diagnóstico “denovo” de leucemia aguda, sobrevivientes de la enfermedad en riesgo de sufrir recaídas y futuros pacientes, dada la mayor prevalencia en sociedades cada vez más desarrolladas.
Fundación Josep Carreras (web)