- Identificar la cèl·lula d'origen i la cèl·lula mare leucèmica responsable de la recaiguda en aquestes leucèmies.
- Millorar la immunoteràpia amb cèl·lules T CAR19 per a nens menors de 2 anys.
- Combinar la teràpia de cèl·lules T CAR19 amb un anticòs anti-TIM3 que es preveu molt eficaç en base als estudis preclínics preliminars.
La leucèmia és el càncer infantil més comú. Els índexs de curació en leucèmies pediàtriques per a menors de més de 2 anys d'edat han millorat molt en els últims anys. No obstant això, les leucèmies infantils o de lactants segueixen sent considerades una entitat a part amb un diagnòstic aterridor (amb supervivència als 5 anys inferior al 20%). La leucèmia aguda limfoblàstica B (LLA-B) infantil té, més enllà que el dany emocional a les famílies, nefastes conseqüències en el desenvolupament de l'infant a causa de la toxicitat multiorgànica dels tractaments actuals.
El grup del Dr. Pablo Menéndez de la Fundació Josep Carreras és líder internacional en la a LLA-B infantil i acumula 20 anys estudiant l'origen de la leucèmia en l'úter, les causes (etiologia) i els mecanismes de la malaltia (patogènesi). Des de fa 4 anys, i motivat per l'exclusió per part de la indústria farmacèutica d'incloure nens menors d'un any d'edat en inmunoteràpies amb limfòcits T (teràpia CAR-T), el grup també investiga inmunoteràpies dirigides i no tòxiques per a aquests nens, per tal d'evitar les seqüeles que arrosseguen de per vida dels supervivents a la quimio teràpia actual.
- Generar un model de laboratori que reprodueixi la malaltia per poder estudiar com i per què es desenvolupa aquest tipus de leucèmia.
- Identificar mecanismes que alteren l'expressió gènica sense mutar l'estructura de l'ADN a través de l'estudi epigenètic d'aquests nens malalts.
Nens i nenes menors de 2 anys amb diagnòstic de leucèmia linfoblàstica aguda, supervivents de la malaltia en risc de patir recaigudes i futurs pacients, donada la major prevalença en societats cada vegada més desenvolupades.
Fundació Josep Carreras (web)